中医協は13日、脊髄性筋萎縮症に効能・効果があるゾルゲンスマの保険適用を了承した。薬価は１患者あたり１億6708万円で、過去最高となった。収載希望者はノバルティスファーマ。

昨年５月に承認された米国では２億８千万円近い価格がついている。日本では、スピンラザ（１日薬価が949万円）を比較薬とし、各種加算を上乗せして価格算定を行った。

ゾルゲンスマだと、１回の静脈投与で済むという。対象は２歳未満であり、今年度の患者数は25人、販売額は42億円にとどまると予測されている。保険収載予定日は５月20日。